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重型再生障碍性贫血主要用抗淋巴/胸腺细胞球蛋白和环孢素进行免疫调节，同时应用甲泼尼龙等药物和雄激素促造血。可使用造血生长因子如粒-单系集落刺激因子等。治疗方法的改进显著改善了预后，建议争取早期造血干细胞移植。