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重型再生障碍性贫血的患者临床症状严重，包括持续高热、贫血和明显出血。治疗首选基因造血干细胞移植，免疫抑制剂如抗淋巴细胞球蛋白和抗胸腺细胞球蛋白也可使用。部分患者在异基因造血干细胞移植后可以治愈。

重型再生障碍性贫血患者应注意均衡饮食，增强营养。多食鱼类、瘦肉、动物肝肾等高蛋白食物，搭配绿叶蔬菜和水果。同时，应增加富含铁的食物，如红枣和菠菜，并考虑口服补铁液以促进铁的吸收。避免咖啡等饮品，注重休息与劳逸结合。