再生障碍性贫血治疗效果要以病人贫血和出血症状消失及血细胞增高程度来界定。1.缓解：为贫血和出现出血症状消失，血红蛋白男性达到120克/L、女性达到100克/L，白细胞达到3.5×109/L，血小板有一定程度的增加。2.明显进步，为贫血和出血症状明显好转，不输血，血红蛋白较治疗前一个月内，增长30克/L。3.无效，为经充分治疗后，症状、血象未达明显进步。

目前，环孢素是治疗再生障碍性贫血的一线药物，需要长期服用，而且血药浓度要足够，才能逐渐出现疗效。然而长期服用可产生较多不良反应，如恶心、呕吐，牙龈增生、出血，肝肾损害等。所以，服药期间要注意监测血药浓度，定期检查血常规，肝肾功能。必要时加用保肝药同服，保持口腔卫生，避免发生口腔感染。