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儿童骨髓增生异常综合征是一组源于造血干细胞的获得性克隆性疾患，特征为病态造血、外周血细胞减少及白血病风险增高。治疗应考虑患者年龄、危险评分及HLA相合供者，例如年轻患者有供体者应尽早进行异体造血干细胞移植，无供体者可选择化疗或强化治疗。